一种治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物LOGO

一种治疗脊髓性肌萎缩症的基因治疗药物

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  • 领域：医药

    平台：不详 坐标：北京市

    官网：不详

  • 成立时间：2018-08-06

    运营状态：不详

项目介绍

脊髓性肌萎缩症（Spinal muscular atrophy, SMA）是一种致死性的隐性遗传神经肌肉疾病，新生儿中发病率为1/6000-1/10000，GC101通过补充SMA患者因SMN1基因突变导致的SMN蛋白缺乏，阻止脊髓前角运动神经元凋亡，终止疾病进展，使患者恢复运动能力。该产品目前进入临床前阶段，预计2021年底申报IND。

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冯雨馨

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