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新型基因编辑工具在多种疾病中应用

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  • 领域：医药

    平台：不详 坐标：上海市

    官网：不详

  • 成立时间：2018-10-31

    运营状态：不详

项目介绍

Cas13d家族CasRx蛋白因体积小、效率高被认为是未来应用中最具优势Cas13蛋白。此前仅在细胞水平证明CasRx高效性和特异性，我们首次利用CasRx在小鼠肝脏中实现Pten基因高效沉默，证实Cas13d系统在成体动物体内也具有靶向沉默RNA的活性，为临床治疗高脂血症提供可能，并首次通过AAV病毒递送 CasRx编辑工具在小鼠体内靶向Vegfa mRNA，为治疗年龄相关性黄斑病变提供新思路。

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