眼耳罕见病基因疗法制剂LOGO

眼耳罕见病基因疗法制剂

关注

  • 领域：医药

    平台：不详 坐标：上海市

    官网：不详

  • 成立时间：2018-10-31

    运营状态：不详

项目介绍

针对眼耳罕见病治疗靶点，采用基因编辑方法，开发靶点治疗药物。项目团队在自制致盲性遗传疾病和先天性耳聋疾病的人源化小鼠疾病模型中，根据基因突变情况选择合适的基因编辑技术方案，研发和优化AAV工具病毒，选择组织特异性的血清型病毒外壳，同时开发出易于获得的、能够高效感染特异组织的AAV载体，在动物上进行在体的基因敲除或修复，从而筛选出最高效的基因治疗方案。

公司简介

北京市

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